Liebe PRO RETINA Interessenten,
Umfrage zur Bereitschaft einer möglichen Gentherapie bei x-chromosomaler
Retinitis pigmentosa
Die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) hat aktuell eine Umfrage
gestartet, um die Bereitschaft einer möglichen Gentherapie bei
x-chromosomaler Retinitis pigmentosa (RP) zu erheben.
Das Pädiatriekomitee der EMA (PDCO) prüft derzeit eine mögliche neue
Behandlung der x-chromosomalen Retinitis pigmentosa. Diese spezielle
Behandlung bezieht sich auf eine Gentherapie, welche das mutierte RPGR-Gen
bei Patienten mit x-chromosomaler Retinitis pigmentosa durch ein intaktes
RPGR-Gen ersetzt. Es wird erwartet, dass diese Gentherapie die Degeneration
der Netzhaut verlangsamt oder sogar verhindert. Das allgemeine Sehvermögen
soll durch die Therapie verbessert werden.
Die Behandlung ist eine einmalige subretinale Injektion in die Makula
(Injektion in das Auge, direkt unter die Netzhaut) und würde einen
chirurgischen Eingriff im Krankenhaus beinhalten. Wie jeder andere Eingriff
auch birgt auch dieser potenzielle Risiken (z.B. Operations-oder
Anästhesiekomplikationen, Kataraktbildung, Komplikationen, die zu Sehverlust
oder Infektionen führen). Diese Nebenwirkungen sind in der Regel selten.
Die erste klinische Studie zu dieser Gentherapie läuft derzeit und
rekrutiert Jungen/Männer, die eine bestätigte RPGR-Mutation aufweisen.
Frühere Ergebnisse haben gezeigt, dass es bei einigen der Teilnehmer
Verbesserungen des Sehvermögens gab (verbesserte Netzhautempfindlichkeit und
verminderte Degeneration), die bis zu 6 Monate nach der Behandlung andauerte.
Fragebogen ermittelt generelle Bereitschaft
In diesem Fragebogen wird lediglich die generelle Bereitschaft zu einer
solchen Gentherapie abgefragt. Der Fragebogen kann nur in englischer Sprache
online ausgefüllt werden. Gerne hilft die Geschäftsstelle der PRO RETINA
beim Ausfüllen dieses Bogens. Für weitere Fragen wenden Sie sich bitte an
die Geschäftsstelle oder an info@pro-retina.de
Der Fragebogen ist unter folgendem Link bis zum 16.August 2019 verfügbar:
European Medicines Agency (EMA) consultation with young patients on a
potential treatment for x-linked retinitis pigmentosa [1]
Quelle: PRO RETINA Deutschland e. V.
Links aus diesem Beitrag:
[1]
https://ec.europa.eu/eusurvey/runner/Retinitis_Pigmentosa_Consultation_PDCO
Mit freundlichen Grüßen,
Karin Langhammer
Redaktion PRO RETINA News
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